TiCARos

Ticaros and Australia's Cartherics file joint patent application for ‘CLIP-CAR-NK’Last year, Cartherics signed a joint research agreement with Ticaros on the condition of licensing out the technology. 권혁진 기자 hjkwon@yakup.com /https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=311779 차세대 면역항암제 개발기업 티카로스(TiCARos)는 CAR-NK치료제 개발기업인 호주 카테릭스(CARtherics)사와 자사의 ‘CLIP CAR 플랫폼’을 적용한 유도만능줄기세포 기반의 Allogeneic CAR-NK에 대한 공동 특허를 출원했다고 13일 밝혔다.티카로스는 2024년 카테릭스와 라이선스 아웃을 전제로 한 공동연구계약(CRA, Collaborative Research Agreement)을 체결했다.이번 특허는 티카로스의 독자적 기술인 CLIP CAR backbone을 통하여 NK세포의 면역 시냅스 형성을 향상시킨 CLIP-CAR-NK 물질에 대한 것이다. 두 회사는 해당 기술이 고형암을 포함한 난치암 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 특히 개발된 CAR-NK는 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용함으로써 사전제조된 치료제를 바로 투여할 수 있게 되는 장점도 있다.티카로스 관계자는 “카테릭스와의 협업을 통하여 자사의 CLIP CAR기술이 CAR-T뿐만 아니라, CAR-NK에서도 효력을 증진한다는 것을 증명하였다. 또한, 타사의 개발 중인 제품들에 손쉽게 적용할 수 있다는 것도 확인됐다”면서 “이번 출원으로 티카로스는 기술수출의 가능성을 높이게 되었고, 플랫폼 기술이라는 면에서 추가적인 성과도 기대해 볼 수 있다”고 말했다.티카로스는 오는 16일부터 19일까지 보스턴에서 열리는 세계 최대 바이오 파트너링 행사인 BIO International Convention 2025에서 공식 Company Presentation 세션에 선정됐다. 다수 글로벌 바이오 행사에서 연속으로 발표 기업으로 선정된 것은 혁신성과 기술력을 글로벌 무대에서 인정받고 있다는 의미다.한편 티카로스는 ‘재발성 또는 불응성 B세포 림프종 성인 환자’를 대상으로 진행 중인 CD19타겟 TC011 임상을 진행 중이다. 저용량, 중용량 코호트에서 평가대상 환자 6명에게서 완전관해(CR) 100%, 객관적 반응률(ORR) 100%의 우수한 결과를 얻었다. 특히 투여받은 환자들은 3개월, 6개월째 재발 없이 완전관해를 유지하고 있다. 이는 상용화된 제품들의 단점 극복 가능성을 제시한다.티카로스 효력이 증진된 CAR-T치료제(코드명 TC011)는 현재 삼성서울병원, 국립암센터, 서울대병원, 분당서울대병원, 세브란스병원에서 임상이 진행 중이다.

티카로스, '스위처블 CAR-T' 기술 네이처 커뮤니케이션스 논문 게재https://news.mt.co.kr/mtview.php?no=2024111822471463307머니투데이 김건우 기자 2024.11.19. 08:00스위처블 CAR-T 세포의 개념(A) 및 스위처블 CAR-T 세포의 정상세포 독성 회피기전(B)/사진제공=티카로스 차세대 면역항암제 개발기업 티카로스는 최고기술책임자(CTO)인 최경호 서울대 교수가 세포의 안정성을 조절할 수 있는 스위처블 CAR-T(Switchable CAR-T) 기술에 관한 논문을 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)에 발표했다고 19일 밝혔다. 이번 논문에는 서울의대 정준호 교수, 성균관대 정상전 교수 연구팀도 공동연구자로 참여했다. 네이처 자매지인 네이처 커뮤니케이션스는 과학연구분야에서 세계적인 권위를 가진 국제 학술지로서 주로 과학 기술의 발전과 혁신을 이끌 최신 연구 결과들을 소개하고 있다.이번에 게재된 논문은 '전환형 어댑터를 통해 간접적으로 항원을 표적하는 키메라 항원 수용체 T 세포의 개선된 안전성'(Improved Safety of Chimeric Antigen Receptor T Cells Indirectly Targeting Antigens via Switchable Adaptors)이라는 제목의 연구다. 기존 CAR-T세포가 직접적으로 종양에 결합하는데 반해 스위처블 CAR-T는 종양항원 결합 중간체 (adaptor)를 경유하여 간접적으로 종양에 결합하게 되는데, 이를 통해 세포독성의 조절이 가능한 CAR-T 플랫폼이다연구진은 기존 CAR-T 형태로 개발 시 독성을 보일 수 있는 항원을 중간체 형태로 간접적으로 표적하는 스위처블 CAR-T 기술을 적용했다. 중간체 용량 조절을 통해 정상세포에의 독성을 회피하면서 종양살상이 가능함을 확인했다고 회사 측은 설명했다. 회사 관계자는 "현재 고형암을 대상으로 하는 CAR-T 치료제 개발에서 가장 큰 문제점인 CAR-T의 정상세포에의 독성을 회피할 수 있는 방법을 실험적으로 보여준 결과"라고 말했다.또 연구진은 항원을 표적하는 중간체 대신 자살용 약물(suicidal switch) 투여를 통해 체내 잔존 스위처블 CAR-T의 제거도 가능함을 입증했다. 체내 잔존하는 CAR-T로 인해 발생될 수 있는 문제점들을 해결할 수 있는 추가적인 방법을 제시하며 스위처블 CAR-T의 안전성을 더욱 확장시켰다.이 관계자는 "지난해 이미 특허를 출원하였고, 이번 논문 공개를 통해서 기술의 독창성과 우수성에 대한 증명은 됐다"라며 "글로벌 CAR-T 경쟁에서 티카로스의 경쟁력을 알렸다"라고 말했다.이외에도 티카로스는 세포의 면역시냅스를 강화하여 종양살상능을 향상시킨 클립CAR 백본(CLIP CAR backbone), T세포 자체의 면역활성을 강화하고 종양에만 작용하게 하는 컨버터 CAR-T(Converter CAR-T) 등의 플랫폼 기술을 보유하고 있다.현재 호주의 CAR-NK 개발기업 카테릭스(Cartherics)는 티카로스와 공동연구를 통해서 CAR-NK에도 티카로스의 클립CAR 백본이 적용가능한지를 테스트하고 있다. 미국 메이저급 연구소도 자체개발 CAR-T에 티카로스의 클립 기술을 적용하는 연구를 진행 중이다. 또 티카로스는 지난 7월 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson) 이노베이션이 운영하는 글로벌 엑셀러레이터 플랫폼 '제이랩스(JLABS)'의 멤버로 선정된 바 있다.한편 티카로스는 클립 CAR 기술이 적용된 TC011 임상1상 시험이 '재발성 또는 불응성의 B세포 비호지킨 림프종 환자'를 대상으로 서울대병원, 세브란스병원, 국립암센터, 분당서울대병원, 삼성서울병원에서 진행 중이다.

티카로스, 제이랩스 코리아 선정…J&J 지원 받는다 https://www.hankyung.com/article/202407296089i 입력2024.07.29 13:30 수정2024.07.29 13:38존슨앤드존슨 이노베이션 운영 엑셀러레이터 플랫폼J&J 데이터베이스 활용해 연구개발 및 펀딩 지원 받는다키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발사 티카로스가 존슨앤드존슨(J&J)의 제이랩스(JLABS) 코리아가 지원하는 프로그램에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.제이랩스는 J&J 이노베이션이 운영하는 엑셀러레이터 플랫폼으로 수개월에 걸친 엄격한 평가 과정을 통해 지원기업을 선발한다. 선발된 기업에는 J&J 멘토팀이 배정돼 연구, 개발, 사업개발, 임상 연구, 자금 지원 등 다방면을 돕는다. 티카로스 측은 회사의 기술력과 역량, 도덕성 등을 인정받는 계기가 됐다고 밝혔다.보건복지부는 지난 3월 글로벌 엑셀러레이터 플랫폼 사업의 주관 사업자로 제이랩스 코리아를 최종 선정했다. 이후, J&J 이노베이션과 ‘바이오헬스 산업의 글로벌 협력 강화를 위한 업무협약’을 체결했다. 이에 제이랩스 코리아는 △기술 혁신성 △과학기술 역량 △위험관리 역량 △미충족 수요 해결 △투명성과 윤리성 이라는 5가지 기준으로 기업 역량을 고려한 후, 글로벌 컨설팅을 제공할 기업을 최종 선정했다.이재원 티카로스 대표는 "선정 과정과 이후 업무진행을 하면서 글로벌빅파마인 J&J의 업무 처리방식, 풍부한 데이터베이스(DB), 프로젝트에 대한 진정성 등에서 강한 인상을 받았다"며 "신약개발 노하우와 투자네트워크를 배우고 이를 우리가 개발 중인 파이프라인들에 접목하겠다"고 했다.티카로스는 CAR-T 치료제의 효능과 안전성을 높이기 위한 '클립(CLIP) CAR', '컨버터(Converter) CAR', '스위처블(Switchable) CAR' 라는 3개의 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 클립 기술이 적용된 주요파이프라인의 임상 1상을 서울대병원, 세브란스병원, 국립암센터, 분당서울대병원, 삼성서울병원에서 진행 중이다.이영애 기자 0ae@hankyung.com

티카로스, 고형암 타깃 ‘CAR-T’ “KDDF 과제 선정”티카로스, 고형암 타깃 ‘CAR-T’ “KDDF 과제 선정” - 바이오스펙테이터 (biospectator.com) 기사입력 : 2024-06-26 17:18|수정 : 2024-06-26 17:18 바이오스펙테이터 서윤석 기자향후 2년간 연구비 지원티카로스(TiCARos)는 26일 고형암 타깃 CAR-T 후보물질 ‘TC091’이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 'R&D 생태계 구축 연구 사업'의 지원과제로 선정됐다고 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업으로, 신약개발의 전주기 단계를 지원한다.티카로스는 향후 2년간 총 12억원 규모의 사업과제를 진행하게 된다. 9억원은 정부에서 지원받고 나머지는 티카로스가 부담한다.TC091은 고형암 표적에 티카로스의 CAR백본 기술인 CLIP(Clamping-based Immune Synapse Potentiating) CAR를 적용해 항암효과와 안전성을 개선했으며, 이번 과제를 통해 후보물질에 대한 최적화와 효능검증을 실시한다.이재원 티카로스 대표는 “만족스러운 치료효과를 보이는 고형암 치료제를 개발하는 것은 업계의 오랜 화두이며,이번 과제를 통해 CAR-T라는 모달리티로 문제해결을 위해 도전할 것”이라고 말했다.티카로스는 종양살상력을 향상시킨 독자적인 CAR백본 기술, T세포 자체의 면역활성 강화기술 컨버터(Converter) 기술, CAR-T 세포의 안정성을 조절할 수 있는 스위처블 CAR(Switchable CAR) 등의 플랫폼 기술을 보유하고 있다.한편 티카로스는 현재 CLIP CAR 기술을 적용한 CD19 CAR-T 후보물질 'TC011'의 재발성/불응성 B세포 비호지킨림프종 임상1/2상을 서울대병원, 신촌세브란스병원, 국립암센터, 분당서울대병원, 삼성서울병원에서 진행하고 있다.서윤석 기자 yoonseok.suh@bios.co.kr

티카로스, ‘CAR-T’ 초격차 스타트업 1000+ 과제선정 - 바이오스펙테이터 (biospectator.com)향후 3년간 사업화 자금 최대 6억원 지원바이오스펙테이터 서윤석 기자 기사입력 : 2024-05-28 18:51|수정 : 2024-05-28 18:51티카로스(TiCaros)는 28일 중소벤처기업부 주관 ‘2024 초격차 스타트업 1000+ 프로젝트’에 선정됐다고 밝혔다.초격차 스타트업 1000+프로젝트는 AI, 미래모빌리티, 시스템반도체, 바이오·헬스 등 10대 신산업 분야에서 글로벌 시장을 선도할 혁신적인 기술과 비전을 가진 스타트업을 지원하는 프로그램이다.이번 과제선정으로 티카로스는 향후 3년간 최대 6억원의 사업화자금과 최대 5억원의 기술개발(R&D) 자금 연계 지원을 비롯해 정책자금, 기술 보증, 수출바우처 등을 우선·우대 지원받게 된다.티카로스는 독자적인 CAR 백본(Backbone)을 치환해 면역시냅스 개선으로 인한 향상된 항암효과를 나타내는 클립(Clamping Based Immunological Potenciating, CLIP) CAR-T, T세포 자체의 면역활성화를 높임으로써 CAR-T세포의 치료 효율을 높이는 컨버터 CAR-T(Converter CAR), 그리고 CAR-T의 활성조절이 가능한 스위처블 CAR-T 기술을 보유하고 있다.티카로스는 CLIP 기술을 적용한 CD19 CAR-T 후보물질 ‘TC011’의 임상1상을 서울대병원, 세브란스병원, 국립암센터, 분당서울대병원에서 진행중으로 오는 7월부터 삼성서울병원에서도 임상이 진행될 예정이다.이재원 티카로스 대표는 “이번 초격차 스타트업 1000+ 프로젝트 선정은 면역세포기반 플랫폼 기술력이 국내에서 인정받았다는 의미"라며 "앞으로도 면역세포 기반 신약개발을 위해 노력해 CAR-T 분야의 선두 기업으로 성장할 것”이라고 말했다.

티카로스, '플랫폼 기술수출' 가능성 높인다…적용 범위 확대 연구 돌입 (edaily.co.kr) [이데일리 김진수 기자] 등록 2024-05-10 오전 9:44:58 수정 2024-05-10 오전 9:44:58 제약바이오 기업의 ‘플랫폼 기술수출’이 대세로 떠오른 가운데, 티카로스가 자체 개발 플랫폼 기술의 적용 범위를 기존 T세포에서 NK세포까지 확대하기 하기 위한 연구를 시작한다. 티카로스는 파이프라인 개발 뿐 아니라 향후 비독점적 기술수출이 가능한 플랫폼 기술의 이전도 고려 중인 만큼 플랫폼 기술 적용 범위 확대 가능성을 확인해 가치를 높일 수 있을지 주목된다. 9일 티카로스에 따르면 티카로스는 지난달 말 호주의 바이오 기업 카테릭스(CARtherics)와 티카로스의 플랫폼 기술 ‘클립’(CLIP) 활용 공동연구계약을 체결했다. 카테릭스는 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 CAR-NK(키메릭 항원 수용체-자연살해) 치료제 개발기업이다. 티카로스 CLIP은 세포 면역 시냅스를 강화해 항암 효과를 향상시키는데 중점을 둔 플랫폼 기술이다. 트랜스막 도메인 수정을 통해 면역 시냅스의 형성과 상호 작용을 강화해 항종양효과를 높이는 것이다. CLIP은 티카로스의 메인 파이프라인이자 CAR-T 치료제로 개발 중인 ‘TC011’의 전임상 및 동물실험에서 효과를 나타낸 바 있다. 이번에 새롭게 체결한 공동연구의 주된 내용은 카테릭스가 개발하는 CAR-NK 치료제에 티카로스의 CLIP 플랫폼을 적용해 종양살상능이 증진된 CAR-NK 치료제를 만드는 것이다. 티카로스는 카테릭스가 지정한 항원을 타깃하는 CLIP 기술 적용 CAR를 제작해 카테릭스에 제공하고, 카테릭스는 이것을 iPSC 유래 NK세포에 적용한 뒤 시험관 내(in-vitro) 및 생체내(in-vivo) 기능을 평가할 예정이다. 이재원 티카로스 대표는 이번 계약과 관련해 “독자적인 플랫폼 기술 CLIP이 CAR-T뿐만 아니라 CAR-NK에도 적용될 수 있는지를 알아볼 수 있는 좋은 기회”라며 “플랫폼 기술의 응용 범위를 확장하는 것이기 때문에 큰 의미가 있다”고 말했다. CAR-T에선 효과 보인 CLIP, CAR-NK에서는? CLIP은 티카로스가 개발 중인 CAR-T 치료제 ‘TC011’에 적용된 기술로 전임상 및 동물실험에서 효과가 확인된 바 있다. TC011은 재발성 또는 불응성 B세포 림프종을 타깃으로한 CAR-T 치료제로, 국내 CAR-T 치료제 중에서는 세 번째로 본 임상을 허가 받은 물질이다. TC011은 현재 서울대병원, 분당서울대병원, 국립암센터, 세브란스병원 등에서 임상 1상이 진행 중이다. 티카로스가 실시한 동물실험 결과를 살펴보면, CLIP이 적용된 CAR-T는 시판 중인 CAR-T 보다 림프종모델에서 항암 효능과 생존율에 있어 크게 향상된 효과를 보였다. 또 투여 용량을 1/5로 줄여도 유의미한 효능을 나타냈다. 이는 부작용 측면에서 이상반응을 줄이는 데 도움을 줄 수 있으며 T세포 발현률이 낮은 환자라도 CAR-T의 제작 및 사용이 가능해진다는 점에서 의미가 있다. T세포는 특정 항원에 반응해 세포막 손상, 세포 사멸, 또는 다른 면역 세포를 활성화시키는 등 다양한 면역 반응을 유도한다. 반면, NK세포는 종양 세포 등 변형된 세포나 바이러스 감염된 세포를 탐지하고 파괴하는데 주로 관여한다는 점에서 차이가 있다. 이처럼 T세포와 NK세포가 대상 및 작용이 상이하지만 티카로스는 CLIP 기술이 NK세포 치료제에 적용되는 데 문제가 없을 것이라는 입장이다. 티카로스 관계자는 “CLIP 기술은 CAR 구조 세포 내 시그널 도메인 또는 세포외 바인딩도메인을 변화시킨 것이 아니고, 단지 세포막 도메인과 힌지 변화만으로 T세포와 암세포의 면역 시냅스를 증진시키는 기전”이라며 “따라서 현재 티카로스가 클립 플랫폼을 적용한 CAR-T 뿐 아니라 CAR-NK에도 적용이 가능할 것으로 보인다”고 말했다. 특히, CAR-T 치료제의 경우 B세포 림프종 등 혈액암 등에는 효과적이지만 아직까지 고형암에 대한 효과에는 의문 부호가 붙는 등 적응증 한계가 있는 상황이다. 이에 다양한 고형암 치료에서는 CAR-NK 치료제가 CAR-T의 한계를 보완할 치료제로 주목받고 있다. 아직까지 허가받은 CAR-NK 치료제는 없지만, 글로벌 임상시험 정보사이트 클리니컬 트라이얼즈에 따르면 1000여개 이상의 CAR-NK 치료제가 개발 중에 있는 만큼 티카로스는 이번 공동연구를 통해 CLIP 플랫폼의 비독점적 기술수출 가능성을 높일 것으로 기대된다. 이 대표는 “티카로스와 카테릭스는 이번 공동연구개발 계약체결 이후 라이센스 계약도 목표로 하고 있다”며 “CLIP 기술이 다양한 파이프라인들에 적용될 수 있는 플랫폼 기술로 진화하기를 기대한다”고 말했다.

티카로스, 호주 카테릭스와 CAR-NK 공동연구 계약 체결 | 한국경제 (hankyung.com) 한국경제 이영애 기자 2024.05.02. 세포치료제 효능 극대화하는 'CLIP-CAR' 기술 제공CAR-T 이어 CAR-NK에도 해당 기술 작동 여부 확인 티카로스는 지난달 27일 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 키메릭항원수용체(CAR)-NK 세포 치료제 개발기업인 호주 카테릭스와 라이센스 기반 공동연구계약(CRA)을 체결했다고 2일 밝혔다.공동연구의 주된 내용은 카테릭스가 개발하는 CAR-NK 치료제에 티카로스의 ‘CLIP-CAR’ 백본을 적용해 종양살상능이 증진된 CAR-NK 치료제를 만드는 것이다. CLIP-CAR 기술은 암세포와 세포치료제 사이 접촉이 이뤄지는 면역 시냅스 부위를 안정화시켜 세포치료제의 종양 제거 효과를 극대화시키는 기술이다.티카로스는 카테릭스가 지정한 항원을 표적으로 삼는 CLIP-CAR를 제작해 제공한다. 카테릭스는 이를 iPSC 유래 NK세포에 통합하고 생체내·외(in vitro, in vivo) 기능을 평가한다. 티카로스는 이번 협력을 통해 양사 핵심 기술의 시너지 효과를 기대하고 있다.티카로스는 이번 연구협약과 별개로 이 기술을 적용한 CAR-T 치료제의 임상을 서울대병원 본원, 분당서울대병원, 국립암센터, 신촌세브란스 등에서 진행하고 있다. 카테릭스가 국내 기업과 공동연구를 진행한 것은 처음이 아니다. 카테릭스는 2021년 툴젠으로부터 크리스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)로 편집한 파이프라인의 기술을 도입했다. 이 파이프라인은 개량해 중국 순시 그룹에 기술수출했다.앨런 트론슨 카테릭스 대표는 “기업 및 학계와 협력해 선도적인 항암제 포트폴리오를 구축하기 위해 노력하고 있다”며 “삼중음성 유방암 등 치료가 어려운 암종에 대한 시너지 효과가 기대된다”고 했다.이재원 티카로스 대표는 “티카로스의 독자적인 기술인 CLIP-CAR가 CAR-T뿐만 아니라 CAR-NK에도 적용될 수 있는지를 알아볼 수 있는 좋은 기회가 될 것”이라며 “이 기술이 다양한 파이프라인들에 적용될 수 있는 플랫폼 기술로 진화하기를 기대한다”고 말했다.이영애 기자 0ae@hankyung.com

황금알 ‘플랫폼 기술수출’, 제2의 알테오젠·레고켐 후보는?등록 2024-03-27 오후 12:49:31수정 2024-03-27 오후 12:49:31 황금알 ‘플랫폼 기술수출’, 제2의 알테오젠·레고켐 후보는? (edaily.co.kr) [이데일리 김진수 기자] 의약품의 효과를 높이거나, 제형을 변경할수 있는 플랫폼 기술이 ‘황금알을 낳는 거위’로 인식되면서 이기술을 보유한 바이오기업에 관심이 집중되고 있다.국내 기업 중에서는 알테오젠과 레고켐바이오사이언스가 플랫폼 기술수출의 대표적 기업으로 꼽힌다. 여기에 에이프릴바이오(397030), 프로젠, 티카로스 등이 플랫폼 기술수출을 추진할 예정이어서 주목을 받는다.알테오젠은 정맥주사를 피하주사 제형으로 변경하는 ‘ALT-B4’ 플랫폼 기술을 보유 중이다. 알테오젠이 체결한 ALT-B4 플랫폼 기술수출 총 누적 금액은 7조원을 넘어섰다. 레고켐바이오사이언스는 컨쥬올(ConjuAll)이라는 위치 특이적 결합 ADC 플랫폼을 통해 7건의 기술수출에 성공했으며 공개된 계약 금액만 3조원 규모다.일반적으로 기술수출은 신약 후보물질(파이프라인)을 대상으로 이뤄진다. 파이프라인에 대한 연구개발 또는 상업적 권리를 이전하는 것으로, 계약 대상 단 한 곳만이 권리를 확보하는 일회성 방식이다.반면 플랫폼은 ‘비독점적 기술수출’이 가능하다는 점이 가장 큰 특징이다. 플랫폼 기술 ‘활용’ 및 ‘사용’에 대한 권리를 이전하는 것으로, 상대방은 기존에 보유하고 있던 파이프라인에 플랫폼 기술을 적용하는 개념이다. 따라서 계약 상대방이 한 곳으로 한정되지 않고 여러 번의 기술수출이 가능하다.반감기 증가, 약물 융합 기술 등 주목올해 플랫폼 기술수출에 적극적으로 나설 것으로 예상되는 곳은 에이프릴바이오(397030)와 프로젠이다. 에이프릴바이오는 지난해 8월 자체 개발 플랫폼 ‘SAFA’를 적용한 파이프라인 APB-A1 임상 1상을 성공적으로 완료했다. 이어 최근 인터루킨18 결합단백질(IL-18BP) 기반 융합단백질 의약품 APB-R3 임상 1상에서 긍정적인 톱라인 데이터를 확보하면서 내친김에 플랫폼 기술수출까지 넘보고 있다.에이프릴바이오 관계자는 “지난해와 올해 SAFA 플랫폼 적용 파이프라인인 APB-A1 및 APB-R3 임상 1상에서 플랫폼 기술의 효과가 확인됐다”며 “이에 본격적으로 플랫폼 기술수출도 추진할 예정”이라고 밝혔다.에이프릴바이오가 보유한 플랫폼 기술 ‘SAFA’ 핵심은 약물의 반감기를 늘리는 효능에 있다. 구체적으로 SAFA 기술은 혈청 알부민과 결합하는 인간 Fab 항체 절편을 이용해 약효 단백질의 반감기를 증가시키는 알부민 바인더 기술의 일종이다.플랫폼 기술의 경쟁력은 임상을 통해 확인했다. APB-A1의 경쟁약물 약효 반감기가 6일 정도였던 반면 APB-A1는 9일 이상으로 나타났다. 일반적인 IL-18 결합단백질의 인체 내 반감기는 약 1.5일(33~40시간) 수준이지만 SAFA가 적용된 APB-R3 반감기는 13~14일로 집계됐다. 반감기를 약 9배 가량이나 연장한 셈이다.에이프릴바이오 관계자는 “반감기를 늘리는 플랫폼 기술은 만성 질환 등 수많은 치료제에 적용이 가능하기 때문에 플랫폼의 가치가 더 높아질 것”이라고 말했다. 플랫폼 기술수출 유망 기업 및 기술 개요. (그래픽=이데일리 김정훈 기자) 코넥스 상장사이자 유한양행이 최대주주로 있는 프로젠도 올해 하반기부터 플랫폼 ‘NTIG’의 기술수출을 추진한다.김종균 프로젠 대표는 “NTIG 플랫폼에 대한 기술수출을 위해 다양한 기업들과 의견을 나누는 중”이라고 설명했다.프로젠의 NTIG 플랫폼은 다중 표적 타겟팅 및 장기 지속성을 가진 면역 이뮤노글로불린 융합단백질 플랫폼 기술이다. NTIG 플랫폼을 적용시키면 2개 이상의 치료약물(API)을 하나의 분자로 융합할 수 있다는 점이 가장 큰 특징이다. 이에 2가지 약물을 따로 병용투여하는 것에 비해 높은 시너지를 발휘할 수 있다.프로젠은 현재 개발 중인 ‘PG-102’을 포함한 다수 신약 파이프라인에 플랫폼 기술을 적용해 개발 중이다. 이미 해당 플랫폼 기술을 이뮨온시아에 비독점적 기술수출 한 바 있다.특히, NTIG 플랫폼의 초기 기술 버전 ‘pNTIGTM’(pre-NTIG)이 적용된 알레르기 치료제 파이프라인 PG-301이 지아이이노베이션에 기술수출된 이후 또 다시 유한양행에 기술이전된 사례가 있는데 당시 유한양행이 해당 파이프라인을 1조6000억원 규모로 도입하면서 플랫폼 기술에 대한 가치를 한 층 높였다.이밖에 티카로스도 CAR-T 세포 치료제 관련 플랫폼 기술의 비독점적 수출을 계획 중이다. 다만, 아직까지 구체적인 시점 등은 확정되지 않아 기술수출 추진은 다소 시간이 걸릴 것으로 보인다.티카로스의 핵심 기술에는 ‘클립’(CLIP), ‘컨버터’(Converter) 및 ‘스위처블’(Switchable) 세 가지 플랫폼이 있다. 해당 플랫폼들은 CAR-T 치료의 효과를 극대화하고 동시에 부작용을 최소화하기 위한 기술로, 치료의 안전성과 효과를 동시에 높이는데 초점을 맞췄다. 구체적으로 클립 CAR-T는 세포의 면역 시냅스를 강화해 항암 효과를 향상시키는데 중점을 둔 플랫폼 기술이다. 컨버터 CAR-T 플랫폼은 CAR-T 세포가 종양세포에 의해 유발되는 T 세포 억제 신호를 극복하고, 이 T세포가 종양에만 작용하게 한다. 스위처블 CAR-T는 항체를 바꾸는 방식으로 다양한 암 항원들을 공격할 수 있도록 한다. 바이오업계 관계자는 “플랫폼 자체를 기술수출하기 위해서는 원천기술을 보유하고 있는지가 가장 중요한 포인트”라며 “또 플랫폼 기술을 적용한 파이프라인에서 얼마나 효과를 나타냈는지를 어느 정도는 보여줘야 가능성과 가치가 더 높아진다”고 말했다.

티카로스, 인핸스드 CAR-T 치료제 개발…"고형암 임상 도전" < 바이오 < 기업 < 기사본문 - 히트뉴스 (hitnews.co.kr) 기자명 남대열 기자 입력 2023.12.04 06:00 삼성서울병원·한국바이오협회, 2023 기술사업화 오픈 세미나티카로스, 지난 2018년 설립…누적 펀딩 규모 330억CD19 타깃 림프종 후보물질 'TC011', 임상 1상 박차최경호 티카로스 최고기술책임자(CTO)"티카로스는 독성을 회피할 수 있는 CAR-T 세포를 개발했습니다. '스위처블(Switchable)' 플랫폼 기술을 통해 타깃을 더 늘릴 수 있다고 생각합니다. 현재 고형암 치료제의 임상 1상 진입을 위한 제조공정(CMC)을 앞두고 있습니다."2018년 티카로스를 설립한 최경호 최고기술책임자(CTO)는 지난 1일 삼성서울병원과 한국바이오협회가 주최한 '2023 기술사업화 오픈 세미나'에서 회사의 핵심 플랫폼 및 파이프라인(신약 후보물질) 개발 현황을 이같이 밝혔다.티카로스는 차세대 면역항암제를 개발하는 바이오텍으로, CTO를 맡고 있는 최경호 서울대 의과대학 부교수는 오랜 기간 동안 항암T세포요법 분야를 연구해 왔다. 최 교수는 "그동안 CD19 및 BCMA 타깃의 CAR-T 치료제만 허가를 받았다. 여태까지 허가받은 제품은 혈액암 치료제다. 고형암을 적응증으로 하는 CAR-T 치료제 개발이 어렵다"며 "티카로스는 2018년부터 인핸스드(Enhanced) CAR-T 치료제 개발에 나서고 있다. 현재까지 누적 330억원 규모의 펀딩을 받았다"고 말했다.티카로스는 서울대 의과대학 연구진의 오랜 면역세포 연구 경험과 기술을 바탕으로 독보적인 CAR-T 및 세포치료 항암제를 개발하고 있다. 이를 바탕으로 난치성 혈액암뿐만 아니라 고형암까지 치료할 수 있는 새로운 세포유전자치료제(CGT)의 연구개발( R&D)에 도전하고 있다.티카로스는 'CLIP CAR(Clamping-based Immunological Synapse Potentiating CAR)' 플랫폼을 보유하고 있다. 회사에 따르면, CLIP CAR는 CAR의 백본(Backbone) 구조를 변화시켜 면역시냅스를 안정화해 CAR-T 세포의 효능을 극대화하는 기술이다. 회사의 리드 파이프라인은 CD19 타깃 림프종(Lymphoma) 후보물질인 'TC011(개발코드명)'로, CLIP CAR 플랫폼 기술이 적용됐다.최 교수는 "지난 3월 식품의약품안저처로부터 TC011에 대한 임상시험계획 승인 신청(IND)을 승인받았다. 이어 현재 4개 병원의 임상시험심사위원회(IRB)로부터 승인을 받았다"며 "일종의 개량형 CAR-T 치료제로 개발하고 있다. 티카로스의 미래는 고형암 치료제 개발에 있다"고 밝혔다.그는 마지막으로 "CD-Y CAR-T 세포의 효력 및 안전성을 검증하기 위해 마우스 실험을 진행했다. C12 플랫폼으로 80%의 완전관해 효능을 나타낸 바 있다"며 "6종 사람 CAR-T의 기본적인 시험관 내(In vitro) 효능도 검증을 완료했다. 3종의 선도물질에 대한 인간화된 인핸스드 CAR-T 제작도 완료했다"고 설명했다.티카로스는 △CLIP CAR △컨버터(Converter) CAR △스위처블(Switchable) CAR 등 플랫폼 기술을 보유하고 있다. / 사진=남대열 기자

티카로스, ‘효능↑’ CD19 CAR-T 림프종 “1상 시작” - 바이오스펙테이터 (biospectator.com) 2023-12-05 10:16 신창민 기자